从近期来看,基因编辑技术可促进相关医疗领域的发展,将为治疗疾病开辟新的途径。例如黄军就的研究成果为治疗一种在中国南方儿童中常见的遗传疾病———地中海贫血症提供了可能,而卢铀将开展的临床试验是试图通过修改免疫细胞的基因来达到治疗肺癌的目的。 目前,全球具有器官移植需求的病人不在少数,而捐献的器官数量有限。异种器官移植也被“人类基因组编写计划”列为6个先导项目之一。 科学家们正在研究如何用猪培育可供移植的器官。目前的技术障碍之一是猪体内存在一些有害基因,可能给人类带来新的疾病。2015年,杨璐菡等科学家使用基因编辑技术,去除了猪基因组中62个有害基因,扫清了猪器官用于人体移植的一大障碍。 “我们通过编辑基因组更好地了解我们的生命密码,指导我们预防、治疗疾病。”杨璐菡说。 从远期来看,基因编辑技术可能开启一个现在无法想象的全新世界。最典型、也最受质疑的就是关于创造生命或创造人类的问题。 早在2010年,美国基因组研究先驱克雷格·文特尔等人就曾合成一个包含约100万个碱基对的细菌基因组,并将其移植到细菌体内工作。这是在全球首次制造合成生命,引起科学界轰动。 “人类基因组编写计划”的目标之一是合成一个完整人类基因组。人类基因组约有30亿个碱基对,合成难度很大。 需要说明的是,“人类基因组编写计划”只是提出合成人类基因组,并不涉及胚胎,没有提议在基因组基础上制造所谓的“无父母婴儿”。尽管如此,仍然有伦理方面的质疑。涉及人类基因的研究必然要经历严格的伦理审视。 2015年底,中美英等多国科学家和伦理学家在华盛顿举行“人类基因编辑国际峰会”。会后声明划出的红线是,禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。这意味着,用“基因剪刀”帮助自己治病可以,但不能用它来制造完美的下一代。 “人类基因编辑国际峰会”的参与者也达成共识,认为“对生殖细胞编辑的临床使用应定期评估”。 “基因革命有两波热潮,第一个浪潮是读基因,也就是基因测序;第二波是编辑基因组,”杨璐菡对新华社记者说,“从科技发展的角度来说,‘基因剪刀’只是基因修改技术的开始,我们在工具的性能和应用上还有很大想象空间。”
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