一脸期待的乐乐。

    记 者 陈 敏 郁莉娜

    通讯员 马蝶翼

    曾经70万元一针的天价药诺西那生钠注射液，直接降价至3.3万元一针，而且从今年1月1日起正式纳入医保范围。昨天上午，患有罕见病脊髓性肌萎缩症的8岁男孩乐乐注射了第一针，成为宁波第一个受益者。

    诺西那生钠注射液是首款针对罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）致病原因的疾病修正治疗药物。2018年诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年在中国大陆获批上市。去年首次参与医保谈判即被纳入，成为被纳入国家医保药品目录的高价值罕见病药物。

    “我是个勇敢的男子汉！”昨天上午，坐在病床上等待治疗的小乐乐一脸的期待。灵动的大眼睛、虎头虎脑，虽然因为疾病，他不能像同龄的孩子一样行走奔跑，但是小乐乐整个人活泼又开朗，面对众多记者采访，丝毫不怯场。乐乐是个不幸的孩子，还在1周岁多的时候，家里人便发现他走路的姿势与其他孩子不一样，重心不稳，像小鸭子一样左右晃动，而且动不动就跌倒。乐乐被送到宁波市妇儿医院，接诊的是小儿神经内科主任医师何艳。经过基因检测，乐乐被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩症。

    脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的严重的致残致死性神经肌肉疾病，特点为运动神经元变性导致患者进行性的肌肉无力、萎缩。它是导致1周岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素之一。何艳遗憾地告诉乐乐家人，目前国内还没有针对这一罕见病的药物。

    乐乐慢慢长大，上幼儿园、小学，令家人痛心的是，乐乐的病情越来越严重，从跌跌撞撞走路到只能坐轮椅出行。2019年，诺西那生钠注射液在中国大陆获批上市，何艳第一时间将这一喜讯告诉乐乐的家人，可是70万元一针的天价药费让一家人望而却步。据何艳介绍，按治疗方案，乐乐第一年需要打6针，一年的费用就是420万元，而且此药需终生使用，其费用不是一般家庭所能承受得了的。乐乐来自象山，父母均是聋哑人，夫妇俩的年收入只有五六万元。

    为照顾乐乐，奶奶只能全程陪同乐乐上幼儿园、小学。让奶奶心酸的是，每次下课，班上的孩子都会奔向操场，快乐运动、游戏，乐乐却只能坐在椅子上，一脸羡慕地看着同学们。昨天上午，等待治疗的乐乐一脸憧憬地告诉记者，自己最大的愿望就是能走路，能够和同学一起上体育课、做广播操。

    好消息来得有点突然。“乐乐，我们可以用得起这个药了，以后你就能走路了！”那天，当叔叔兴冲冲地跑来告诉他这个好消息时，小乐乐开心地拍起了手。听说乐乐可以去治疗了，乐乐的全班同学一起为他欢呼。

    “鞘内注射顺利完成，孩子特别棒，非常配合我们。”昨天上午10点多，随着医生走出治疗室，得知注射成功的消息后，乐乐的叔叔在病房外激动不已，随手将喜讯分享到宁波患儿群里。

    “阿姨，我以后就可以和同学一起上体育课、一起春游摘野果子了吗？”完成第一次治疗的乐乐对未来一脸的憧憬。

    据介绍，乐乐第一年需要打6针，费用为19.8万元，根据宁波市医保报销政策，乐乐家只需自费3万元左右。叔叔胡先生开心地说：“今天是乐乐重获新生的一天！这一天，我们家等了很久很久。真的很感谢国家！”